良医妙药

《良医妙药》（Extraordinary Measures）和背后的真实故事——“Don't hope for a miracle, make one”  剧情《良医妙药》（Extraordinary Measures）是美国CBS公司下属的CBS电影公司的第一部电影，主演为布兰登•弗雷泽（Brendan Fraser），哈里森•福特（Harrison Ford）。导演是Tom Vaughan。电影将于2010年1月22日在北美地区开始公映。该片是根据吉塔•阿南德（Geeta Anand）所写的报告文学小说《治疗》(The Cure)改编的。那本书曾经获得了2006年度普利策奖。电影、文学和现实生活中的主人公约翰•克罗利（John Crowley）是一家生物技术公司的高级主管。他与太太艾琳(Aileen)有三个孩子，两儿一女。1998年，他们发现一儿一女两个孩子都得了一种非常罕见的遗传类疾病：庞贝氏症(Pompe disease)。这种是一种罕见疾病，成因为第17对染色体出现病变，导致体内缺乏一种酶，而无法分解肝糖，会导致肌肉无力和萎缩，呼吸衰竭、心脏肥大衰弱等病。得这种遗传病的可能性为4万—5万分之一，他们一家就占了两个！在当时没有任何有效治疗方法。电影中和生活中的两个孩子，大女儿8岁，儿子6岁，都坐轮椅，医生都判断两人已经活到了得这种遗传病的人的已知生命极限，随时可能因呼吸衰竭和心脏问题而死亡。可就在此时，约翰意外地在一本医学杂志上发现了一位大学教授Robert Stonehill（哈里森•福特饰）的研究论文，提出了一种治疗这种疾病的新理论。虽然这只还是一种假设，但对克罗利来说，他看到的是两个孩子的希望。可要把理论变成药品，并在临床上试验使用，及最终得到FDA（美国食品医药管理局）的批准，一般都需要数年甚至十几年时间。可克罗利的孩子没有时间等待，要克罗利必须与时间赛跑！因此，虽然克罗利有着一份稳定的的工作，但为了治疗他的两个孩子，他毅然决然地做出了一个大胆决定：辞去工作，自己集资，与教授一起成立一家生物制药公司，以教授的理论为基础专门研究一种可以治疗庞氏症的酶…… 当他们的研究进行到一半时，他们没了资金。怎么办？他们只好将公司卖给一家更大的生物科技公司。最后，该公司有四项治疗庞氏症的候选试验方案，经过评比，只有一项（但不是教授的那种）被公司决定用于临床，并只能在新出生儿童身上使用。这是公司出于商业考虑而做出的选择，克罗利的两个孩子无法被试验。这时，克罗利通过各种手段，终于得到一家医院同意在他孩子身上试验使用教授发明的那种新药剂。克罗利也因此被公司解雇：因为公司的任何新药都不得用在公司内部人员及其家属身上，这也以防利益冲突。最后新药获得成功，两个孩子渐渐恢复健康！ FDA在2006年批准了这种新药。2006普利策奖：Cure《治愈：一个父亲是如何快速筹集到1亿美元、建立医药公司并拯救自己孩子性命的》 真实的John Crowley 真实的奇迹     John Crowley and Bill Canfield - before the story was rewritten   现为Amicus Therapeutics 生物技术公司CEO的John Crowley John Crowley和新泽西州长 2007年John Crowley创立的Amicus Therapeutics 生物技术公司在纳斯达克上市John Crowley的事业——真实世界的曲折 1、Novazyme，第一个公司 John Crowley为了寻找拯救孩子的药物建立的最早的公司。2、2001年Genzyme以1.375亿元股票收购NovazymeGenzyme和Novazyme Pharmaceuticals在2001年 8月7日宣布了最终合并协议。根据协议，Novazyme归Genzyme所有，是Genzyme的一部分。Genzyme希望合并能显著地提升他们在酶替代疗法领域的领导地位。Novazyme已经开发了一系列蛋白质工程新技术，在临床前研究中,大大地增强了替代酶的靶向性及吸收效率。Genzyme相信这些技术经过改良后，能改进和优化其治疗各种溶酶体贮存紊乱疾病的产品。Novazyme的技术也有可能用于开发更好的单克隆抗体和基因治疗。    Novazyme最优秀的产品为NZ-1001，是一种治疗庞帕氏病（Pompe disease）的酶替代疗法，2001年末进入临床试验。这是一种高度磷酸化和适度糖基化形式的重组人α-葡糖苷酶，其临床前研究结果令人鼓舞。Genzyme将继续努力推进NZ-1001的研究进展，同时将继续完成自身开发的用于治疗庞帕氏病的酶替代疗法的II期临床试验，这种疗法是Genzyme和Pharming Group N.V 合作开发的。    Genzyme的主席兼首席执行官Henri A. Termeer说，“收购Novazyme与我们的宗旨——为病人开发最好的产品——相一致。Novazyme开发了很有前景的蛋白技术平台，正好互补了我们的技术，这一技术将为我们开发改进溶酶体贮存紊乱疾病疗法产生深远的影响。”    Novazyme的主席兼首席执行官John F. Crowley说，“Novazyme 和 Genzyme有着共同的理想——将最好的药尽可能快的送到病人手中。Genzyme优秀的组织结构，雄厚的资源及遗传病领域丰富的经验都将强有力的支持和加速我们技术和产品的开发。这次合并不仅对患者很重要，股东也可从中得到极好的回报，我们肩负的使命更多了。” ——摘自www.prnewswire.com(Christine)3、Novazyme公司曾经的一些产品：  4.Genzyme公司推出的治疗治疗庞贝氏症的药物Myozyme获得FDA许可 美国FDA批准庞培氏病（Pompe）的首个药物 Myozyme （美国FDA发布；2006年4月28日） FDA当天批准了Myozyme（通用名：alglucosidase alfa, rhGAA）的生物制品许可申请(biologics license application，BLA)，Myozyme是首个治疗庞培氏病（Pompe）的药物。Myozyme已被批准为FDA指定罕见病药，并被批准优先审查。罕见病产品的开发，用于治疗在美国影响少于20万人的罕见疾病或症状，《罕见病药品法》（Orphan Drug Act）给获得一个指定罕见病药上市批准的首个申请者提供了7年的市场独占期。 FDA批准Myozyme通过静脉输液给药。在两项独立临床试验中，对39位1个月至3.5岁的患有庞培氏病的婴幼儿的首次给药评估了Myozyme的安全性及有效性。国马塞诸塞州剑桥市的Genzyme公司生产。据预计，全球约有1万名庞培氏症患者。 此前，Myozyme已被FDA指定为罕见病用药，它将享有7年的独家销售权。Genzyme公司打算在两周内即在美国推出该药。一个月之前，该药也刚通过欧盟的批准。Genzyme公司的新药在四个不同的治疗庞贝氏症候选药物对比选出，John Crowley的Novazyme公司的原型试验对象被最终放弃。5、2001年美国联邦贸易委员会对Genzyme公司与Novazyme 公司合并的调查：………该委员会还对健赞公司(Genzyme)与基因酶公司(Novazyme) 20世纪90年代末的兼并案开展了调查，但该调查在2001年布什政府的影响下，美联邦贸易委员会(Federal Trade Commission,FTC)以3比1的投票结果结束了对基因酶(Genzyme)公司收购诺伐酶(Novazyme)公司事件的调查6、John Crowley离开Genzyme后创立的amicus公司现今因新药研发受阻面临困境：http://www.amicustherapeutics.com几种药物研制的困境路透纽约10月2日电---综合性生物制药公司Amicus Therapeutics Inc 周五在美股盘後交易中暴跌33.4%,至5.66美元,此前该公司表示,其治疗高雪氏症(Gaucher)的药物Plicera在第二阶段的研究中未能如期完成,且预期该药物将不能进行第三阶段研究。成立3年来，Amicus公司的新药研制困难很多，通过FDA许可的道路还很漫长，或许，电影的上映，会给Amicus公司增加被收购的机会。尽管如此，Amicus公司做为为数不多的一家为了稀少遗传病研制新药的公司，John Crowley和他的团队（有些人多年跟随）知其不可而为之精神值得所有人尊敬。因他和他们不是相信奇迹，而是用双手创造奇迹。——“Don't hope for a miracle, make one”下图为一年来amicus公司的股票表现： 2010-1-23

电影《良医妙药》讲述的是一个曾经真实发生在约翰·克罗利（布兰登·弗雷泽饰）身上的故事，它的两个孩子的就被发现患有庞培氏综合征。他选择公然挑战常良医妙药剧照(20张)规下的智慧体系，在一种几乎不可能的情况下，牢牢地抓住了一个微不可见的机会，他将自己家庭的未来和命运全部都押在了这上面，就为了能够找到他的小孩们所得的可怕的疾病的治愈方法。 影片更为为关注的是父爱和家庭，但影片中暴躁易怒的博士也吸引我的目光。罗伯特·斯通希尔博士，一个不受赏识的科学家，和影片中的父亲一起试图挽救孩子们的生命。博士试图证明自己的一个理论，通过该理论来治疗孩子，但事实是该理论的证明并不被人看好，而博士对孩子的治疗也同样受到人们的批评。

这部电影让人回味，咋看并没有帅哥美女，没有哭天抢地，可是看完以后会反复想起那个乐观自信的小女儿，那个顽强执着的爸爸，那个死要面子的科学家。。。当然，还有那个瘦瘦的充满爱心教育有方的妈妈。对生命的爱和执着，生命本身的巧妙神奇，商业体系无情却反哺科技的前进。。这一切让人感叹。这部影片展现了很多面，总体来看并没有特别激烈的情节和波澜壮阔的情怀，但是淡淡的展现出来的是爱和温情。科学家倔强，难以沟通，死要面子，最后终于也自称Uncle Bob。。爸爸帮6岁的儿子丢面包喂鸭子；妈妈温柔地讲海绵宝宝的故事，但是三个孩子一旦吵闹绝对一视同仁，纪律严明。女儿最强悍，在同学们面前依然像个小公主一般，根本就看不出来身患重病，她相信她的爸爸会造出神奇的药来治好她和弟弟，并且下命令说要做成深粉红色，因为浅粉红色是给婴儿的，她已经长大了！生命是神奇的，所有基因信息是复杂而有序的，一旦出现丝毫的偏差，生命就危在旦夕，就像让片中父母们忧心的Pompe Disease。影片最后两个孩子天正无邪的笑声让父母愕然，原来那是Suger High，体内多余的糖分终于被分解了，孩子们自然的High。这是生命的喜悦。父母对孩子的爱是纯粹而强烈的，我们深知这一点但依然喜欢被一遍又一遍的真实诠释所感动。小女儿曾对爸爸说，You‘re a business man. 这句话在我看来略带贬义，商人总是无情，就像随后的情节展现出医药研发企业的冷漠无情和逐利本质，可是当那个高层最后说了一句，我不喜欢别人说我heartless，我们也终于看到他内心被真情所动。因为伟大的爱，奇迹来临。最后想说说商业，有时候觉得商业实在是有违人性，假如有人怀着仁慈去经商，必将输掉最后一寸立足之地，所以牛人们总是残酷的赚了海量的钱，然后做一点慈善。就像做财务要搞收支两条线，如果坐支，就会把自己都confuse掉。我讨厌嫌贫爱富的金融业，我讨厌残暴虚伪的所谓高级职业经理人，可是我也不得不承认就是这种竞争和厮杀推动了社会的进步，包括科技的应用。就像影片中的医药公司，他们的产品终究还是拯救了患病儿童，虽然这种产品的目的只是钱。钱是“万能”的，不是全能的而已。钱是一种手段，一个支点，就看我们能够撬动怎样的意义。感谢这部影片给我带来的感悟。Let's make it pink, the hope, the life, the love.